南京大学药物开发研究所依托南京大学医学院，具有医学、化学、生物学、药学等多学科交叉优势，以研发新型的药物缓释控释、纳米靶向等先进给药技术为方向，并积极推动研究成果的产业化，在药物前沿研究领域及成果转化方面均取得了显著的成绩。

研究所承担了多项国家级及省部级科研课题，在纳米给药关键技术等方面取得了重要突破。2017年作为牵头单位，获得了国家重点研发计划——纳米专项（973项目）的支持。近年来，研究所在Nat Comm、Sci Adv、PNAS、ACS nano、AFM、Small、Biomaterials等SCI期刊上发表相关论文100余篇。研究所长期“以问题为导向推动科研创新”，获得了10余项授权发明专利，其中包括美国、日本专利2项。团队的研究成果已经形成生物大分子纳米药物的研究与开发平台，支持多种抗肿瘤纳米靶向制剂的成功研发，在国内率先建立蛋白类靶向纳米制剂的质量标准，通过权威药品检验部门的验证。于2017年末获得了教育部科技发明一等奖，于2020年获得教育部自然科学一等奖。其中，紫杉醇抗肿瘤纳米靶向制剂即将上市并正式用于临床肿瘤患者。